四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称“至善唯新”）是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，是国内首家A、B两型血友病和法布雷原创基因新药均获批临床的创新型药企，是国内首个启动治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究的公司。

至善唯新以“至精至善，唯物唯新(For the real，to the best，R&B)”为理念，于2018年6月在成都天府国际生物城成立，近1万平GMP生产车间已于2023年投入运行，是国家高新技术企业、四川省“专精特新”中小企业、成都市和高新区“潜在独角兽企业、高新区高层次“四派”人才企业。自2018年6月成立以来，至善唯新已先后完成多轮数亿元融资，投资方包括正心谷资本、国投创业、晨兴集团、磐霖资本、德联资本和君实生物等业内知名机构。

至善唯新在高效基因表达盒设计和载体优化方面拥有多项全球领先的专利与技术，专注于开发重组腺相关病毒载体（rAAV）基因治疗原创新药，用于治疗血液、中枢神经系统、代谢系统等疾病领域，部分管线有望成为基因疗法中best-in-class药物。

目前至善唯新自主研发的A型和B型血友病原创基因治疗药物已在中国医学科学院血液病医院等多个临床机构开展安全性和有效性的临床试验，多名受试者自接受治疗后血浆凝血因子活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好，具有重要的临床意义。

至善唯新还拥有全球领先的新型痘-腺病毒rAAV生产系统，该生产系统克服了rAAV规模化生产的瓶颈，极大地降低了生产成本，这一革命性的新型生产系统有望将基因疗法的治疗费用大大降低，进一步提高基因治疗的可及性。